Milan (Italie) — 29 septembre 2026. Aptadir Therapeutics annonce la clôture d’un tour d’amorçage de 40 M€ (seed) mené par 4BIO Capital, destiné à accélérer le développement d’une nouvelle classe de médicaments à base d’inhibiteurs d’ARN pour traiter des pathologies génétiques difficiles à soigner.
Le tour a été mené par 4BIO Capital, avec une participation de suivi du premier investisseur en amorçage de la société, EXTEND (initiative de CDP Venture Capital SGR, co‑financée par Angelini Ventures et Evotec SE). Le financement a également été soutenu par CDP Venture Capital, via le Digital Transition Fund, Indaco Venture Partners (Indaco Bio Structure et Indaco Bio Parallel Lombardia), XGEN Venture et CE‑Ventures. Parmi les autres investisseurs figurent Angelini Ventures (par un investissement direct), Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech et Club degli Investitori.
Aptadir : la technologie DiRs et les objectifs du financement
Les fonds serviront à faire avancer le portefeuille de candidats‑médicaments modificateurs de la maladie d’Aptadir, dont le candidat principal CAP1‑FMR1, développé pour le syndrome de l’X fragile (Fragile X Syndrome). La technologie de la société repose sur la découverte d’une nouvelle classe d’ARN capables de bloquer la méthylation anormale de l’ADN au niveau d’un gène isolé. Ces molécules, appelées DNMTs Interacting RNAs (DiRs), visent à inverser ce silence génique anormal, réactiver l’expression des gènes et restaurer une fonction biologique normale — un effet démontré par la société dans des modèles issus de patients.
La plateforme DiRs cible des gènes spécifiquement silencés dans des cancers et des maladies génétiques. Les travaux scientifiques à l’origine de cette approche proviennent d’un groupe international de chercheurs affiliés, notamment, au Beth Israel Deaconess Medical Center, à l’Italian Research National Council (CNR), au Cancer Science Institute of Singapore, au City of Hope National Medical Center et à la Harvard Medical School. Parmi les scientifiques cités figurent Annalisa Di Ruscio et Daniel Tenen (Beth Israel Deaconess Medical Center), Vittorio de Franciscis (CNR) et Marcin Kortylewsky (City of Hope National Medical Center).
Giovanni Amabile, fondateur et directeur général d’Aptadir, a déclaré : « L’ampleur de ce tour d’amorçage reflète le potentiel enthousiasmant de notre technologie DiRs et la qualité d’une équipe scientifique véritablement internationale. Originaire d’institutions de classe mondiale, la découverte de cette nouvelle classe d’inhibiteurs d’ARN représente un événement majeur tant sur le plan scientifique que pour l’espoir qu’elle apporte aux patients atteints de troubles jusqu’ici inextricables. Avec le soutien de nos investisseurs, nous avons désormais la possibilité de développer un portefeuille de candidats‑médicaments capables de restaurer des voies génétiques longtemps considérées comme irréversiblement silencieuses. »
Dima Kuzmin, managing partner de 4BIO Capital, a ajouté : « Trouver une science véritablement innovante avec un tel potentiel est un événement rare. Nous sommes ravis d’accompagner cette nouvelle modalité susceptible de donner naissance à plusieurs thérapeutiques ciblant des mécanismes de maladie jusque‑là totalement infructueux. Le groupe de fondateurs qui porte cette science est de renommée mondiale et le potentiel de la technologie pourrait changer des vies. Nous sommes confiants que les bons facteurs — de la science à l’équipe dirigeante — sont en place pour conduire cette technologie vers la clinique. »
Claudia Pingue, responsable du Technology Transfer Fund chez CDP Venture Capital et présidente d’EXTEND, a commenté : « Notre vocation chez EXTEND est d’identifier et d’aider à développer des opportunités de découverte translationnelle en thérapeutique. Nous avons reconnu dès le départ la puissance de la science d’Aptadir, ce qui a motivé la création de la spin‑out et notre investissement aux phases les plus précoces, d’abord au pré‑seed, puis en accompagnant ce tour seed significatif. Nous sommes fiers que cette science attire désormais des investissements internationaux et nous continuerons à soutenir la société dans son développement. »
À propos d’Aptadir Therapeutics : Aptadir est une société biotech en phase préclinique qui développe une nouvelle classe de thérapeutiques à ARN. Son focus thérapeutique couvre des cancers résistants et des maladies génétiques difficiles à traiter, notamment le syndrome de l’X fragile et le syndrome myélodysplasique. Le premier programme vise spécifiquement un traitement pour le syndrome de l’X fragile, causé par le silence du gène FMR1 et la perte ou la réduction significative de la protéine FMRP, essentielle au développement et au fonctionnement normaux du cerveau.
À propos de 4BIO Capital : 4BIO Capital est un fonds de capital‑risque spécialisé en biotechnologie qui investit dans des technologies de rupture pour relever des défis majeurs de santé.
À propos d’EXTEND : EXTEND est le hub national italien de valorisation technologique dédié au secteur biopharmaceutique, initié par CDP Venture Capital via son Technology Transfer Fund et co‑financé par Evotec et Angelini Ventures.
Pour en savoir plus, voir les sites mentionnés par la société et ses investisseurs.
