Aptadir Therapeutics, basée à Milan, a levé EUR 40 millions (USD 45 millions) en financement seed mené par 4BIO Capital pour faire avancer sa plateforme d’ARN thérapeutiques réactivant des gènes, dont son candidat principal CAP1-FMR1 destiné au syndrome du X fragile.
Le tour a inclus une participation de suivi de l’investisseur pré-seed original EXTEND, aux côtés de CDP Venture Capital, Xgen Ventures, Indaco Bio, CE-Ventures, Angelini Ventures, Kerna Ventures, Italian Angels for Biotech et de membres du Club degli Investitori via Simon Fiduciaria S.p.A. EXTEND est le National Technology Transfer Hub italien, lancé par CDP Venture Capital et cofinancé par Angelini Ventures et Evotec SE.
Aptadir : technologie DiRs et preuve de concept
Aptadir est une biotech en préclinique qui développe des DNMT-interacting RNAs (DiRs), une classe propriétaire de molécules ARN conçues pour inhiber la méthylation médiée par DNMT1 sur des loci géniques spécifiques. L’approche vise à réactiver des gènes silencés par une méthylation anormale de l’ADN, et la société rapporte une activité de preuve de concept dans des modèles de maladie dérivés de patients.
CAP1-FMR1 pour le syndrome du X fragile
Le candidat principal CAP1-FMR1 est développé pour le syndrome du X fragile, généralement causé par l’expansion d’une répétition CGG dans le gène FMR1 qui déclenche une hyperméthylation de l’ADN et le silence du gène, entraînant une perte ou une réduction substantielle de FMRP, une protéine importante pour le développement et le fonctionnement neuronaux normaux.
